Los reguladores estadounidenses han dado luz verde a dos compañías de biotecnología para ensayos clínicos que trasplantarán los órganos de los cerdos modificados genéticamente en personas con insuficiencia renal. En caso de éxito, estos estudios podrían conducir a un uso más amplio del trasplante entre especies, un sueño de científicos médicos durante siglos.
Una de las sociedades, United Therapeutics Corporation, comenzará su ensayo con seis pacientes, pero este número podría llegar a 50. La otra, la ingénesis, dijo que comenzaría con tres pacientes y aumentaría el estudio desde allí.
«Estamos entrando en una era del transformador en el trasplante de órganos», dijo Mike Curtis, presidente y director ejecutivo de Egenesis.
En los últimos tres años, se sabe que cinco pacientes reciben órganos de cerdo diseñados por estas compañías, dos que han recibido corazones y tres que han recibido riñones. Pero estas cirugías no formaron parte de un ensayo clínico formal. La mayoría de los pacientes estaban gravemente enfermos y sus trasplantes estaban autorizados porque les faltaba otras opciones de tratamiento.
El sobreviviente más largo hasta la fecha es Towana Looney, una mujer de 53 años de Alabama que recibió un riñón de cerdo en NYU Langone Health en Nueva York en noviembre. Los otros cuatro receptores de órganos, que estaban mucho más enfermos cuando se sometieron a trasplantes, murieron poco después de los procedimientos.
Más de 550,000 estadounidenses tienen insuficiencia renal y requieren diálisis, y alrededor de 100,000 de ellos están en una lista de espera para recibir un riñón. Pero hay una gran escasez de órganos dados, con menos de 25,000 trasplantes llevados a cabo en 2023. Muchas personas mueren mientras esperan.
Incluso si los órganos de cerdo modificados genéticamente han demostrado ser seguros y efectivos, está claro a qué costarían y si sean cubiertos por el seguro.
El Estudio de la Terapéutica Unida, que debería comenzar a mediados de año, comenzará con seis pacientes que han estado bajo diálisis durante al menos seis meses pero que no tienen otros problemas médicos graves. Habrá un período de espera de tres meses entre cada trasplante para que los médicos puedan aprender de los resultados.
Si los primeros seis trasplantes tienen éxito, la prueba se extenderá para incluir hasta 50 participantes en lo que se llama prueba sin etapas, un tipo de estudio que combina la Fase 1, Fase 2 y Fase 3 tradicional y puede conducir directamente a la aprobación.
Los pacientes serán monitoreados durante 24 semanas y tendrán que aceptar el seguimiento regular por el resto de sus vidas, lo que permite a los investigadores verificar no solo su salud sino también para los patógenos que podrían cruzar los cerdos a los humanos.
Los críticos han expresado preocupaciones sobre el potencial de los patógenos conocidos o desconocidos en los cerdos para propagarse a la población humana por tales trasplantes, aunque el riesgo se considera pequeño. Las dos compañías crían a sus cerdos en instalaciones sin patógenos que se adhieren a estrictos protocolos de bioseguridad y deprimen regularmente animales para los patógenos.
Los éticos médicos también han planteado preguntas sobre cómo los pacientes pueden consentir perfectamente tales experiencias cuando hay muchos riesgos desconocidos.
En el peor de los casos, el receptor del órgano de un animal «podría infectarse con un patógeno no detectado de la fuente de cerdos», dijo Christopher Bobier, profesor asociado especializado en bioética y política de salud en la Facultad de Medicina de la Universidad Central de Michigan.
También declaró que era difícil explicar estos riesgos a una persona que se ocupa de la naturaleza agotadora de la diálisis renal, lo que implica estar conectado a una máquina de diálisis durante tres o cuatro horas por día, tres veces por semana. «Decir que no sería increíblemente difícil», dijo el Dr. Bobier. «Conseguir completamente las implicaciones de la vida de esta decisión sería aún más difícil».
Los riñones producidos por United Therapeutics provienen de cerdos que han sufrido 10 modificaciones genéticas para mejorar la compatibilidad de sus órganos con los huéspedes humanos: se han agregado seis genes humanos y se han inactivado cuatro genes de cerdo, el que restringe el crecimiento de los órganos y tres que pueden causar rechazo humano.
Los cerdos de la ingénesis han sufrido 69 modificaciones de genes, incluidos los deschange en 59 genes para inactivar virus que se integran en el genoma de carne de cerdo.
La prueba de egénesis comenzará con tres pacientes con insuficiencia renal que no recibirán un órgano humano en cinco años, dijo el Dr. Curtis. Habrá un período de espera de seis meses entre el primer y el segundo paciente, luego una pausa de tres meses después de eso antes del tercero, dijo la compañía.
